Por Agencia
Durante la enfermedad de Parkinson un grupo especial de neuronas, llamadas neuronas dopaminérgicas, comienzan a morir repentinamente. Al morir, el cuerpo deja de producir suficiente dopamina, que últimamente se ha puesto muy de moda por estar relacionada con las adicciones, pero que en su faceta de neurotransmisor actúa como mensajero para la coordinación motora. Sin neuronas dopaminérgicas, los músculos no reciben las señales cerebrales correctamente y son estas interferencias las que acaban provocando los espasmos.
La muerte de estas neuronas es irreversible, por lo que una vez comienza la enfermedad, los pacientes han de aprender a vivir con ella. El trastorno es tal, que muchos de los afectados necesitan de acompañamiento psicológico para enfrentarse a la nueva realidad. Los tratamientos existentes tratan esencialmente de mitigar los síntomas y de frenar la progresión de la enfermedad, pero no actuaban contra la raíz del problema, que es la pérdida de estas neuronas. Hasta ahora.
En un reciente comunicado de la empresa japonesa Sumitomo Pharma, indica que ha obtenido una aprobación condicional y limitada en el tiempo para poner a prueba una cura de la enfermedad en Japón. El tratamiento en cuestión, llamado Amchepry, se basa en un trasplante de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), que después se transforman en las neuronas dopaminérgicas que se habían perdido. De este modo, los pacientes de Parkinson podrán volver a producir los niveles adecuados de dopamina y, así, revertir el progreso que haya tenido la enfermedad.
20 años de recorrido y un premio Nobel por una tecnología de ciencia ficción
Las iPSC son el resultado de años de investigación y de un profundo conocimiento de la fisiología celular. A diferencia de las células madre embrionarias, procedentes de embriones humanos, las iPSCs provienen de pequeñas biopsias de células de adultos. En nuestro cuerpo, las células somáticas, que forman todos nuestros órganos y tejidos se dividen cada cierto tiempo, pero al llegar a un número de divisiones determinado (generalmente alrededor de 50), se producen errores que acaban con ellas. En ese momento entran en juego las células madre y reponen las células fallecidas con otras nuevas para que el tejido se renueve.
Ahora bien, hace dos décadas, los investigadores descubrieron que al introducir cuatro genes (c-Myc, Oct4, Sox2 y KLF4), podían transformar las células somática en células pluripotentes. Estos genes se denominaron factores Yamanaka en honor a su descubridor, Shinya Yamanaka, que fue galardonado el Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 2012 junto al investigador Sir John Gurdon.
Desde entonces se ha podido avanzar a pasos agigantados en el ámbito de la medicina regenerativa porque este método ofrece una ventaja sin parangón. Al poder crear células pluripotentes a partir de los propios pacientes, se pueden transformar en las células que se necesiten y volver a introducir sin miedo a que el organismo lo rechace, ya que se trata de células propias.
La misma tecnología sirve para el tratamiento contra el párkinson y para enfermedades cardíacas
El tratamiento de iPSCs que emplea Amchepry fue un éxito en un estudio clínico con 7 pacientes reales que trataba de valorar la seguridad. Dichos pacientes recibieron un trasplante de entre 5 y 10 millones de estas células y no mostraron ningún tipo de efecto secundario grave. Además, el estudio demostró que los trasplantes eran capaces de sobrevivir al proceso, producir dopamina y no formar tumores, algo vital para la seguridad. Pero lo que es más importante, cuatro o cinco de los siete pacientes advirtieron de una mejoría en la sintomatología de la enfermedad dependiendo de las pruebas de movilidad empleadas para medir el progreso.
Aún con todo, algunos investigadores de otros centros consideran que este estudio todavía no muestra la seguridad real del tratamiento y aconsejan que se deberían realizar más pruebas antes de seguir adelante con la aprobación. Especialmente, la principal preocupación tiene que ver con que los estudios no tenían grupo control y que no se trataba de un experimento doble ciego. Es decir, que no se puede asegurar que la mejoría fuese por factores externos al estudio ni que los científicos hayan podido contaminar los resultados por sus propios sesgos.
Pero los investigadores y el gobierno de Japón también se apoya en que otros tratamientos que emplean la misma tecnología han mostrado los mismos niveles de seguridad y resultados muy prometedores. En otro estudio, ocho pacientes con enfermedades cardíacas recibieron unos parches denominados RiHEART con 100 millones de células cardíacas derivadas de iPSCs. La empresa responsable, Curiops publicó en dos artículos en Frontiers in Cardiovascular Medicine en 2022 y 2023 que no se produjeron problemas graves de seguridad y que la función cardíaca de los pacientes mejoró. Pero este estudio tiene el mismo problema, carece de controles y de doble ciego.
Sin embargo, los investigadores aseguran que sus estudios muestran que la medicina regenerativa viene con fuerza, y se espera que pueda ayudar a crear tratamientos reales para pacientes que padecen enfermedades degenerativas de cualquier tipo. La diferencia con la actualidad es que estos nuevos medicamentos no sólo tratarán la sintomatología, sino que podrían tener el potencial de curar la enfermedad, de forma vitalicia o durante un tiempo prolongado. La pelota está, ahora mismo, en el tejado de Japón, y el mundo científico (y millones de pacientes) espera que puedan cumplir con las promesas.
